In che modo l’intelligenza artificiale contribuisce a risolvere il problema del lavoro nel trattamento delle malattie uncommon

La moderna biotecnologia dispone degli strumenti per modificare i geni e progettare farmaci, eppure migliaia di malattie uncommon rimangono non trattate. Secondo i dirigenti di Insilico Medication e GenEditBio, da anni l’ingrediente mancante è trovare abbastanza persone intelligenti per continuare il lavoro. L’intelligenza artificiale, dicono, sta diventando il moltiplicatore di forza che consente agli scienziati di affrontare problemi che l’industria ha lasciato a lungo intatti.

Intervenendo questa settimana al Internet Summit Qatar, il presidente di Insilico, Alex Aliper, ha illustrato l’obiettivo della sua azienda di sviluppare la “superintelligenza farmaceutica”. Insilico ha recentemente lanciato il suo “Palestra MMAI” che mira a formare modelli linguistici generalisti di grandi dimensioni, come ChatGPT e Gemini, per funzionare allo stesso modo dei modelli specialistici.

L’obiettivo è costruire un modello multimodale e multitasking che, afferma Aliper, possa risolvere molti compiti diversi di scoperta di farmaci simultaneamente con una precisione sovrumana.

“Abbiamo davvero bisogno di questa tecnologia per aumentare la produttività della nostra industria farmaceutica e affrontare la carenza di manodopera e talento in questo settore, perché ci sono ancora migliaia di malattie senza cura, senza opzioni terapeutiche, e ci sono migliaia di disturbi rari che vengono trascurati”, ha affermato Aliper in un’intervista a TechCrunch. “Quindi abbiamo bisogno di sistemi più intelligenti per affrontare questo problema”.

La piattaforma di Insilico acquisisce dati biologici, chimici e clinici per generare ipotesi sugli obiettivi della malattia e sulle molecole candidate. Automatizzando i passaggi che un tempo richiedevano legioni di chimici e biologi, Insilico afferma di poter vagliare vasti spazi di progettazione, nominare candidati terapeutici di alta qualità e persino riutilizzare farmaci esistenti, il tutto con costi e tempi drasticamente ridotti.

Advert esempio, l’azienda ha recentemente utilizzato i suoi modelli di intelligenza artificiale per identificare se i farmaci esistenti potrebbero essere riutilizzati per curare la SLA, una rara malattia neurologica.

Ma il collo di bottiglia del lavoro non si esaurisce con la scoperta del farmaco. Anche quando l’intelligenza artificiale può identificare bersagli o terapie promettenti, molte malattie richiedono interventi a un livello biologico più fondamentale.

GenEditBio fa parte della “seconda ondata” di modifying genetico CRISPR, in cui il processo si allontana dalla modifica delle cellule all’esterno del corpo (ex vivo) e verso la consegna precisa all’interno del corpo (in vivo). L’obiettivo dell’azienda è rendere l’modifying genetico un’iniezione unica direttamente nel tessuto interessato.

“Abbiamo sviluppato un ePDV proprietario, o veicolo di consegna di proteine ​​ingegnerizzate, ed è una particella simile a un virus”, ha detto a TechCrunch il co-fondatore e CEO di GenEditBio, Tian Zhu. “Impariamo dalla natura e utilizziamo metodi di apprendimento automatico dell’intelligenza artificiale per estrarre risorse naturali e scoprire quali tipi di virus hanno affinità con determinati tipi di tessuti”.

Le “risorse naturali” a cui si riferisce Zhu sono l’enorme libreria di GenEditBio composta da migliaia di nanoparticelle polimeriche uniche, non virali e non lipidiche, essenzialmente veicoli di consegna progettati per trasportare in sicurezza strumenti di modifica genetica in cellule specifiche.

L’azienda afferma che la sua piattaforma NanoGalaxy utilizza l’intelligenza artificiale per analizzare i dati e identificare come le strutture chimiche sono correlate a specifici bersagli tissutali (come l’occhio, il fegato o il sistema nervoso). L’intelligenza artificiale prevede quindi quali modifiche alla chimica di un veicolo di consegna lo aiuteranno a trasportare un carico utile senza innescare una risposta immunitaria.

GenEditBio testa i suoi ePDV in vivo in laboratori umidi e i risultati vengono reimmessi nell’intelligenza artificiale per affinare la sua accuratezza predittiva per il ciclo successivo.

Una consegna efficiente e tessuto-specifica è un prerequisito per l’modifying genetico in vivo, afferma Zhu. Sostiene che l’approccio della sua azienda riduce il costo delle merci e standardizza un processo che storicamente è stato difficile da scalare.

“È come avere un farmaco già in commercio [that works] per più pazienti, il che rende i farmaci più convenienti e accessibili ai pazienti a livello globale”, ha affermato Zhu.

La sua azienda di recente ha ricevuto l’approvazione della FDA per iniziare gli studi sulla terapia CRISPR per la distrofia corneale.

Combattere il problema persistente dei dati

Come per molti sistemi basati sull’intelligenza artificiale, i progressi nel campo della biotecnologia alla nice si scontrano con un problema di dati. La modellazione dei casi limite della biologia umana richiede molti più dati di alta qualità di quelli che i ricercatori attualmente possono ottenere.

“Abbiamo ancora bisogno di più dati concreti provenienti dai pazienti”, ha affermato Aliper. “Il corpus di dati è fortemente distorto rispetto al mondo occidentale, dove viene generato. Penso che dobbiamo compiere maggiori sforzi a livello locale, per avere un insieme più equilibrato di dati originali, o dati di verità, in modo che anche i nostri modelli siano più capaci di gestirli.”

Aliper ha affermato che i laboratori automatizzati di Insilico generano dati biologici multistrato da campioni di malattie su larga scala, senza intervento umano, che vengono poi inseriti nella sua piattaforma di scoperta basata sull’intelligenza artificiale.

Zhu afferma che i dati di cui l’IA ha bisogno esistono già nel corpo umano, modellati da migliaia di anni di evoluzione. Solo una piccola frazione del DNA “codifica” direttamente le proteine, mentre il resto agisce più come un manuale di istruzioni su come si comportano i geni. Queste informazioni sono state storicamente difficili da interpretare per gli esseri umani, ma sono sempre più accessibili ai modelli di intelligenza artificiale, compresi i recenti sforzi come AlphaGenome di Google DeepMind.

GenEditBio applica un approccio simile in laboratorio, testando migliaia di nanoparticelle di rilascio in parallelo anziché una alla volta. I set di dati risultanti, che Zhu chiama “oro per i sistemi di intelligenza artificiale”, vengono utilizzati per addestrare i suoi modelli e, sempre più, per supportare collaborazioni con accomplice esterni.

Uno dei prossimi grandi sforzi, secondo Aliper, sarà quello di costruire gemelli digitali di esseri umani per eseguire studi clinici virtuali, un processo che, secondo lui, è “ancora agli inizi”.

“Siamo in un plateau di circa 50 farmaci approvato dalla FDA ogni anno ogni anno, e dobbiamo vedere una crescita “, ha affermato Aliper. “C’è un aumento dei disturbi cronici perché stiamo invecchiando come popolazione globale… La mia speranza è che tra 10 o 20 anni avremo più opzioni terapeutiche per il trattamento personalizzato dei pazienti”.