L’insufficienza cardiaca grave è una condizione grave che peggiora nel tempo e le uniche opzioni di trattamento sono il trapianto di cuore o un cuore artificiale assistito da cuore. Tuttavia, il trapianto di cuore è ostacolato dalla carenza di donatori e dai limiti di età, e i cuori artificiali comportano anche il rischio di infezioni e danni ai nervi cranici, nonché un declino a lungo termine della qualità della vita.
ReHeart risponde a queste esigenze mediche insoddisfatte. Il trapianto viene eseguito tramite un intervento chirurgico nella parte sinistra del torace, con tre fogli di cardiomiociti attaccati alla superficie del cuore. Le proteine di segnalazione secrete dalle cellule trapiantate aiutano advert aumentare il flusso sanguigno e a riparare i tessuti. In uno studio collaborativo multicentrico nazionale che ha incluso otto pazienti con grave insufficienza cardiaca, è stata rilevata una tendenza al miglioramento è stato confermato in quattro pazienti, con un picco di consumo di ossigeno (picco VO2) aumentato di oltre il 10% a 52 settimane dopo il trapianto.
Neuroni “impiantati” direttamente nel cervello
Il secondo prodotto approvato è Amusepri (nome generico: laguneprocell) di Sumitomo Pharma e Racthera. È costituito da cellule precursori destinate a diventare neuroni produttori di dopamina ottenuti da cellule iPS donatrici. È indicato per migliorare i sintomi motori nei pazienti con La malattia di Parkinson che hanno avuto una risposta inadeguata alle terapie farmacologiche esistenti, compresi i preparati contenenti levodopa.
La malattia di Parkinson è una malattia neurodegenerativa che causa sintomi motori come tremori agli arti e rigidità muscolare dovuta alla graduale perdita di cellule nervose dopaminergiche nel cervello. Le attuali terapie farmacologiche sono trattamenti per alleviare i sintomi, non un approccio fondamentale per sostituire le cellule nervose perse.
AmShepli mira a offrire una nuova opzione di trattamento trapiantando cellule progenitrici dai neuroni che producono dopamina perduti direttamente nel cervello. Questo trapianto viene eseguito utilizzando un tipo di intervento chirurgico al cervello minimamente invasivo. Vengono praticati piccoli fori nel cranio, uno su ciascun lato, e le cellule vengono disperse e iniettate nella capsula su entrambi i lati attraverso tre percorsi di consegna.
In uno studio condotto da medici presso l’ospedale universitario di Kyoto, sono stati analizzati quattro dei sei pazienti affetti da morbo di Parkinson ha mostrato un miglioramento del punteggio off-time (il punteggio quando l’effetto del farmaco svanisce) sulla Motor Signs Diagnostic and Remedy Ranking Scale (MDS-UPDRS Parte III) 24 mesi dopo il trapianto. I ricercatori hanno confermato che le cellule rimasto vitale in tutti e sei i pazienti nel sito del trapianto.
Il primo impianto di produzione al mondo e collaborazione tra industria e mondo accademico
SMaRT, con sede nella città di Suita, nella prefettura di Osaka, è responsabile della produzione di Amshepri ed è il primo impianto di produzione commerciale al mondo dedicato alla medicina rigenerativa e ai farmaci cellulari derivati da cellule iPS donatrici. Le celle IPS utilizzate come materia prima per il prodotto provengono da uno inventory fornito da la Fondazione iPS Cell Research dell’Università di Kyotoe le tecnologie di induzione e produzione della differenziazione si basano su tecnologie proprietarie dell’Università di Kyoto e di altre istituzioni. Advert esempio, la tecnologia di purificazione cellulare di Eisai viene utilizzata in parte del processo di produzione; il prodotto è stato reso possibile grazie alla collaborazione tra industria e mondo accademico, con il contributo di varie istituzioni.
Si potrebbe anche sostenere che il fatto che questa approvazione rivoluzionaria provenisse dal Giappone fosse strutturalmente inevitabile. Questo perché l’intera catena di fornitura è stata quasi interamente completata in Giappone, dall’istituzione della tecnologia di base da parte di Shinya Yamanaka, vincitore del Premio Nobel per la Fisiologia e la Medicina nel 2012, alla fornitura di cellule iPS da parte della iPS Cell Analysis Basis dell’Università di Kyoto, alle tecnologie di induzione e produzione di differenziazione sviluppate dall’Università di Kyoto e da altre istituzioni, alla creazione dell’impianto di produzione commerciale SMaRT, e persino allo sviluppo di startup universitarie e all’ingresso di importanti aziende farmaceutiche.
