La terapia con cellule staminali potrebbe rappresentare una nuova frontiera nel trattamento di alcuni difetti congeniti. Una ricerca preliminare pubblicata oggi suggerisce che le cellule staminali da donatori ricevute nel grembo materno possono aiutare i bambini nati con la spina bifida.
Gli scienziati dell’Università della California, Davis, hanno condotto il primo studio al mondo in utero sulla terapia con cellule staminali per la spina bifida. Hanno scoperto che il trattamento, utilizzato insieme alla chirurgia prenatale, poteva essere utilizzato in modo sicuro, senza che si osservassero eventi avversi persistenti in nessuno dei bambini una volta nati. Inoltre, le cellule staminali potrebbero aver migliorato l’efficacia dell’intervento e, di conseguenza, la qualità della vita dei bambini.
“Inserire cellule staminali in un feto in crescita period un’incognita totale. Siamo entusiasti di annunciare la grande sicurezza”, ha affermato l’autrice principale dello studio Diane Farmer, presidente del Dipartimento di Chirurgia dell’UC Davis, in uno studio dichiarazione dall’università.
Nuova speranza per una condizione debilitante
Spina bifida è un tipo di difetto del tubo neurale, il che significa che la colonna vertebrale e il midollo spinale in through di sviluppo del feto non si formano e si chiudono completamente come al solito. Può variare in gravità, a seconda di quanta parte della colonna vertebrale è esposta, ma spesso è una condizione debilitante che porta a problemi cognitivi, vescicali e di mobilità per tutta la vita.
Tradizionalmente, la spina bifida viene trattata con un intervento chirurgico che tenta di chiudere il tessuto spinale esposto subito dopo la nascita. Negli anni più recenti, la chirurgia prenatale del feto è diventata lo commonplace di cura, con risultati migliori. Ma molti bambini continuano advert avere seri problemi di salute anche dopo un intervento chirurgico prenatale, inclusa l’incapacità di camminare autonomamente.
Le cellule staminali hanno attirato molta attenzione scientifica per il loro potenziale di stimolare la guarigione rigenerativa del corpo oltre i suoi limiti naturali. E questo ha portato i ricercatori della UC Davis e altri a chiedersi se potevano contribuire a rendere ancora migliore la chirurgia prenatale per la spina bifida. Precedenti studi sugli animali sembravano supportare la loro thought, dando vita a questo studio attuale, lo studio di fase I CuRe.
Lo studio ha coinvolto sei donne incinte a cui period stato diagnosticato la spina bifida nei feti tra il 2021 e il 2022. A tutti i feti è stato sottoposto un intervento chirurgico commonplace di riparazione della colonna vertebrale. Prima che l’intervento fosse completato, tuttavia, i ricercatori hanno applicato un cerotto di cellule staminali, derivate dalla placenta del donatore, sul tessuto spinale esposto dei feti.
Gli studi di fase I hanno principalmente lo scopo di dimostrare la sicurezza di un trattamento sperimentale, e questo sembra essere un chiaro successo. Non sono stati riscontrati segni di complicazioni che potessero essere plausibilmente correlate alla terapia con cellule staminali, come la crescita di tumori. Anche gli interventi si sono svolti senza intoppi, senza infezioni e con completa guarigione delle ferite in tutti i feti.
Anche se è ancora troppo presto per dirlo con certezza, le cellule staminali potrebbero anche aver contribuito a migliorare i risultati chirurgici. Le scansioni MRI hanno mostrato che tutti i neonati hanno sperimentato un’inversione dell’ernia del romboencefalo, segno che l’intervento ha funzionato come sperato. E nessuno dei bambini ha avuto bisogno di uno shunt per idrocefalo (accumulo di liquido nel cervello) prima di lasciare l’ospedale, una complicanza altrimenti comune della spina bifida.
I risultati del workforce sono stati pubblicato Venerdì su Lancet.
Cosa verrà dopo?
Questi risultati sono ancora molto precoci. Ci vorrà più tempo e ricerca per sapere se la terapia con cellule staminali ha effettivamente migliorato la salute a lungo termine di questi bambini, per non parlare se può fare lo stesso in modo coerente per altri con la spina bifida.
C’è sicuramente motivo di sperare in questo trattamento, non solo per la spina bifida, ma anche per altre condizioni che si sviluppano per prime in un feto in crescita. “Apre la strada a nuove opzioni terapeutiche per i bambini con difetti congeniti. Il futuro è entusiasmante per la terapia cellulare e genica prima della nascita”, ha affermato Farmer.
I ricercatori monitoreranno i risultati a lungo termine dei sei bambini originali. E hanno già iniziato advert andare avanti con a studio di Fase I/IIa più ampio di 35 bambini.
