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I ricercatori hanno sviluppato una terapia con mRNA che potrebbe aiutare a prevenire o rallentare lo sviluppo del diabete di tipo 1.
Con questa malattia autoimmune cronica, il sistema immunitario del corpo attacca e distrugge le cellule beta produttrici di insulina nel pancreas, secondo l’American Diabetes Affiliation. Le persone con diabete di tipo 1 devono assumere insulina ogni giorno per sopravvivere e gestire i livelli di zucchero nel sangue.
Con l’obiettivo di prevenire la malattia – che colpisce circa 1,9 milioni di americani – i ricercatori dell’Università di Chicago hanno sviluppato un sistema di “nanoparticelle” che invia istruzioni genetiche (RNA messaggero) direttamente alle cellule che producono insulina, secondo un comunicato stampa.
Quando l’mRNA è entrato nelle cellule, le ha innescate per produrre PD-L1, una proteina che può proteggere dagli attacchi immunitari. È stato dimostrato che la proteina previene le malattie autoimmuni, l’infiammazione e i danni ai tessuti sani durante l’infezione, hanno osservato i ricercatori.
I ricercatori hanno sviluppato una terapia con mRNA che potrebbe aiutare a prevenire o rallentare lo sviluppo del diabete di tipo 1. (iStock)
Nei primi take a look at sugli animali, le nanoparticelle hanno raggiunto le cellule bersaglio e hanno attivato l’effetto protettivo. L’approccio si è dimostrato efficace anche nei modelli animali in cui cellule beta umane sono state trapiantate nei topi, si legge nel comunicato.
I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Cell Stories Drugs.
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“In questa prova terapeutica iniziale del concetto, abbiamo dimostrato che siamo in grado di fornire mRNA PD-L1 con il nostro sistema di nanoparticelle, consentire un ritardo nella progressione del diabete di tipo 1 nei topi e mostrare anche una potenziale rilevanza traslazionale all’interno delle cellule umane”, ha affermato nel comunicato l’autore principale dello studio Jacob Enriquez, PhD, studioso post-dottorato presso l’UChicago.
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“Quindi non solo abbiamo fornito un veicolo per la consegna alle cellule beta, il che è innovativo ed entusiasmante, ma abbiamo anche dimostrato che possono produrre PD-L1 per la protezione immunitaria”.
Sono necessari ulteriori take a look at per confermare la sicurezza, il dosaggio e l’efficacia prima della sperimentazione sull’uomo, hanno osservato i ricercatori. (iStock)
Il limite principale dello studio period che è stato condotto in modelli animali e di laboratorio e non negli esseri umani. Inoltre, non ha esplorato le implicazioni sulla sicurezza a lungo termine o la durata della protezione.
Sono necessari ulteriori take a look at per confermare la sicurezza, il dosaggio e l’efficacia prima della sperimentazione sull’uomo, hanno osservato i ricercatori.
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Se futuri studi sull’uomo confermassero questi risultati, l’approccio potrebbe servire come un nuovo modo per prevenire o ritardare il diabete di tipo 1 proteggendo le cellule produttrici di insulina, hanno affermato i ricercatori. Le attuali strategie di prevenzione spesso implicano ampie modifiche del sistema immunitario per rallentare l’attacco autoimmune alle cellule produttrici di insulina.
Se futuri studi sull’uomo confermassero questi risultati, l’approccio potrebbe servire come un nuovo modo per prevenire o ritardare il diabete di tipo 1 proteggendo le cellule produttrici di insulina, hanno affermato i ricercatori. (iStock)
“Ciò sta generando un nuovo livello di entusiasmo, perché ora stiamo pensando di progettare cellule beta con le conoscenze che abbiamo accumulato nel corso degli anni”, ha affermato la coautrice Mirmira, che è anche direttrice del Centro di ricerca e formazione sul diabete di UChicago.
“Andando avanti, è uno strumento promettente perché possiamo prendere di mira un tipo di cellula specifica senza danneggiare altre cellule.”
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Lo studio ha ricevuto finanziamenti da Breakthrough T1D e dal Nationwide Institutes of Well being.
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