Martedì la Meals and Drug Administration ha approvato una vitamina da prescrizione vecchia di decenni chiamata leucovorin come primo trattamento per una rara malattia genetica in alcuni adulti e bambini.
La mossa arriva mesi dopo che l’amministrazione Trump ha pubblicizzato la leucovorina come potenziale terapia per un gruppo più ampio di pazienti con sintomi di disturbo dello spettro autistico. L’affermazione ha suscitato scetticismo tra alcuni nella comunità medica e di ricerca, ma ha alimentato l’entusiasmo tra le famiglie, prescrizioni eccessive del farmaco negli Stati Uniti
Un funzionario della FDA ha detto lunedì ai giornalisti che “non abbiamo dati sufficienti per dire che potremmo stabilire l’efficacia per l’autismo in modo più ampio”, ma ha detto che l’agenzia è aperta all’interesse delle aziende nello studio della leucovorina nella popolazione autistica.
Il farmaco, noto anche come acido folinico, è una forma sintetica di vitamina B9 che è stata utilizzata per trattare gli effetti collaterali tossici della chemioterapia. Solo una manciata di piccoli studi hanno suggerito che la leucovorina potrebbe essere efficace come trattamento off-label per i bambini con autismo, e alcune famiglie hanno riferito che ha aiutato i loro bambini non verbali a sviluppare più abilità linguistiche e sociali.
I funzionari della FDA, che hanno chiesto l’anonimato per discutere la decisione, hanno detto lunedì ai giornalisti di aver iniziato con un’ampia revisione del leucovorin come trattamento per l’autismo prima di restringere la sua approvazione a una popolazione più piccola con carenza di folato cerebrale, una rara mutazione genetica che impedisce al folato – una vitamina chiave – di raggiungere correttamente il cervello.
La condizione condivide caratteristiche sovrapposte con l’autismo, si sviluppa tipicamente nei bambini di età inferiore ai 2 anni e può causare gravi ritardi nello sviluppo, convulsioni, mancanza di controllo muscolare e altre gravi complicazioni neurologiche.
I funzionari hanno affermato che la FDA ha scoperto che l’uso di leucovorin in pazienti affetti da story condizione ha prodotto “dati della massima qualità” a supporto di un’approvazione ampliata, che si applicherà sia alle versioni generiche del farmaco che ai vecchi farmaci di marca GSK. Bene, Covorin.
“Questi sono i dati in cui abbiamo riscontrato le maggiori dimensioni degli effetti”, ha detto un funzionario della FDA durante la chiamata. “Quindi ci siamo concentrati su quella popolazione, solo perché ritenevamo che fosse la più forte motivazione scientifica e anche il più grande effetto terapeutico che potesse essere utilizzato per superare alcune delle limitazioni nelle fonti dei dati.”
L’approvazione si basava su una revisione sistematica della letteratura pubblicata sull’space, compresi i casi clinici dei pazienti, ma non su uno studio clinico controllato randomizzato. Lo stesso funzionario ha riconosciuto che possono esserci errori nelle revisioni sistematiche, ma ha sottolineato che gli effetti del trattamento erano così grandi da superare tali preoccupazioni.
La FDA sta incoraggiando i produttori esistenti di leucovorin advert aumentare la produzione per soddisfare la maggiore domanda del farmaco, hanno aggiunto i funzionari. Sebbene GSK abbia originariamente commercializzato il farmaco dal 1983 al 1997, a settembre la società ha dichiarato che non ha intenzione di rilanciare e produrre il prodotto stesso.
In un comunicato di martedì, la dottoressa Tracy Beth Hoeg, direttrice advert interim del Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA, ha affermato che l’approvazione dimostra l’impegno della FDA a “identificare rapidamente trattamenti efficaci per le malattie extremely uncommon mantenendo gli stessi customary probatori per l’approvazione”.
